Ключовата разлика между добавянето на ген и генното заместване е, че добавянето на ген е вмъкването на ген чрез нехомологична рекомбинация, докато генното заместване е заместването на ендогенен ген с хомоложна рекомбинация.
Генната терапия е техника, която използва гени за лечение на генетични заболявания. Следователно, това включва въвеждане или доставяне на гени в клетката на пациента. С други думи, генната терапия включва заместване или добавяне на гени вместо дефектните или болестотворните гени. В този процес изборът на правилния ген за заместване или добавяне е от решаващо значение. Следователно генната терапия все още не е 100% успешна за терапиите на човешките заболявания. Много генетични заболявания не могат да бъдат лекувани с генна терапия. Но генната терапия е обещаващо лечение за няколко заболявания като мускулна дистрофия и муковисцидоза и т.н.
